Comunicados de prensa

Enero 6, 2016

AGTC y BCM Family Foundation anuncian su colaboración para desarrollar una terapia génica basada en el AAV por la BCM- Blue Cone Monochromacy

GAINESVILLE, Fla., JUPITER, Fla., and CAMBRIDGE, Mass., – Enero 6, 2016 – Applied Genetic Technologies Corporation (Nasdaq: AGTC), una empresa de biotecnologías que conduce test clínicos sobre los virus adeno-asociados (AAV) para el tratamiento de enfermedades oculares raras, con terapia génica, y la BCM Families Foundation, una organización no-profit enfocada en la erradicación del monocromatismo de conos azules, Blue Cone Monchromacy (BCM) hoy anuncian su colaboración para desarrollar una terapia génica basada en el AAV por la patología.
El monocromatismo de conos azules BCM, conocida también como acromatopsia ligada a X, es una patología rara de la retina, que afecta casi exclusivamente los individuos de sexo masculino. Es una condición hereditaria, dependiente del cromosoma X, que se manifiesta con una disfunción parcial de los conos de la retina. El BCM puede resultar en una visión reducida, as¡ como una percepción del color limitada, miopía y nistagmo infantil. Estos síntomas son muy parecidos a los que caracterizan la acromatopsia, causada por las mutaciones en los genes CNGB3 y CNGA3, por cada una de las cuales AGTC ha y sigue desarrollando actividades clínicas.
“La BCM Families Foundation está profundamente involucrada en el descubrimiento y desarrollo de la investigación biomédica y científica, que pueda llevar a un tratamiento o cura de la BCM. Estamos muy entusiasmados de anunciar este partnership con AGTC, un líder en la terapia génica oftálmica”, dijo Renata Sarno, Ph.D, Presidenta de BCM Families Foundation. “AGTC cuenta con una comprobada experiencia en la optimización y elaboración de terapias innovadoras basadas en el AAV para el tratamiento de patologías retinoicas hereditarias y estamos muy orgullosos de trabajar juntos para lograr nuestro objetivo compartido de proveer opciones de tratamiento por individuos afectados por la BCM”.
Esta colaboración prevé que la BCM Families Foundation compartirá con AGTC datos científicos y clínicos que han sido generados a través de sus propias investigaciones, y brindara también a AGTC el apoyo de pacientes y test clínicos. AGTC estará responsable por el desarrollo de producto y aspectos relacionados respectivamente con el diseño y ejecución del programa. clínico.
“Estamos orgullosos de nuestra duradera colaboración con pacientes y organizaciones que se ocupan de investigación, y estamos honorados de reconocer la BCM Families Foundation como nuevo partner. Este nuevo programa de co-desarrollo complementa nuestras continuas investigaciones y desarrollo en la acromatopsia y utilizara muchos de los mismos componentes de producto”, dijo Sue Washer, Presidente y CEO de AGTC. “La BCM Families Foundation, con su profundo conocimiento de la BCM, junto con nuestros recursos y tecnología, tiene el potencial de hacer una verdadera diferencia por la vida de los pacientes pertenecientes a esta comunidad escasamente atendida”.

Sobre la BCM Families Foundation
La misión de la BCM Families Foundation es erradicar la Blue Cone Monchromacy, suportando la investigación biomédica y científica más innovadora en el reto de conseguir una cura. La BCM Families Foundation en una ONG estadounidense, establecida en Mayo 2014 por la familias afectadas por la Blue Cone Monochromacy. Lean más visitando http://www.blueconemonochromacy.org/.

Sobre AGTC
AGTC es una empresa biotecnológica de estadio clínico ,que utiliza su propia plataforma para la terapia génica para desarrollar productos diseñados para transformar la vida de pacientes con graves enfermedades oftálmicas. Los candidatos para testar el producto líder de AGT están afectados por patologías huérfanas del ojo, causadas por mutaciones en genes que afectan significativamente la visión y no cuentan contratamiento médico efectivo.
AGTC tiene un pipeline de productos que incluye seis programas (propios) de desarrollo oftálmico en cinco targets diferentes (x-linked retinoschisis (XLRS), x-linked retinitis pigmentosa (XLRP), acromatopsia, degeneración macular relacionada con la edad adulta y ahora la blue cone monochromacy), un programa non oftálmico (alpha-1 antitrypsin deficiency) y datos de prueba de conceptos en otras indicaciones. AGTC utiliza una metodología para seleccionar sus candidatos para el producto muy enfocada en el objetivo, eligiendo desarrollar terapias por indicaciones con necesidades médicas que no han sido cubiertas, viabilidad clínica y potencial comercial. AGTC cuenta con un portfolio de propiedad intelectual significativo y experiencia en la elaboración de productos para la terapia génica que incluyen capsides, material promocional y de soporte, así como experiencia en la formulación, producción y entrega de los productos terapéuticos.

Declaraciones adicionales
Este boletín incluye declaraciones adicionales que reflejan los planes de AGTC, consideraciones, suposiciones, y convicciones. Estas declaraciones se refieren a unos cuantos asuntos, que incluyen pero no se limitan a: los beneficios por AGTC derivados de su partnership con la BCM Families Foundation. Las declaraciones adicionales incluyen todo lo que no sean datos históricos y puedan ser identificado con términos como “anticipa”, “cree”, “podría”, “busca”, “considera”, “espera”, “entiende”, “podría”, “planea”, “potencial”, “prevé”, “proyecta”, “debería”, “ hará”, “haría”, o expresiones similares o el contrario de las mismas. Los resultados finales podrían diferir materialmente con los mencionados en las declaraciones adicionales, debido a varios factores relevantes, que incluyen pero no se limitan a lo siguiente: ningún producto derivado de la terapia génica ha sido aprobado en los Estados Unidos y AGTC no puede prever si y cuando se obtendrá aprobación para comercializar su producto ; AGTC se sirve de partes terceras para conducir, supervisar y monitorear sus pruebas clínicas y para ciertos aspectos de la producción de su producto y desarrollo de protocolo; y un mayor control a nivel burocrático de la terapia génica e investigación genética podrían perjudicar la percepción pública de los productos de AGTC la conducción del negocio de la propia empresa. Factores adicionales que podrían determinar una diferencia entre los resultados finales y aquellos anunciados en las declaraciones adicionales son enlechados bajo el titular “Item 1A – Risk Factos” en el Reporte Anual de AGTC en el Form 10-K por el año fiscal terminado el 30 de Junio de 2015, como establecido con el SEC. Debido a estos factores de incertidumbre, presentados en las declaraciones adicionales, se aconseja mantener un grado de confianza no excedente las expectativas. Las declaraciones adicionales además, representan proyectos, cálculos, suposiciones y convicciones del management de la empresa, a la fecha de la publicación de este boletín de prensa. Afuera de lo previsto por la ley, AGTC no asume ninguna obligación por lo que se refiere a la actualización publica de las declaraciones adicionales, o la actualización de las razones por las cuales los resultados finales puedan diferir materialmente con los anticipados en las declaraciones adicionales , aunque en futuro sea disponible información adicional.

AGTC IR/PR CONTACTS:
David Carey (IR) or Danielle Lewis (PR)
Lazar Partners Ltd.
T: (212) 867-1768 or (212) 843-0211
dcarey@lazarpartners.com or dlewis@lazarpartners.com

AGTC CORPORATE CONTACTS:
Larry Bullock
Chief Financial Officer
Applied Genetic Technologies Corporation
T: (386) 462-2204
lbullock@agtc.com

Stephen Potter
Chief Business Officer
Applied Genetic Technologies Corporation
T: (617) 413-2754
spotter@agtc.com

BCM FAMILIES FOUNDATION PR CONTACT:
Kay McCrary
BCMFF Board Secretary
BCM Families Foundation
T: (803) 479-3605
kaymccrary@bcmfamilies.org

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Thank you to Stefania for the Spanish traslation !

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Links:

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