Communiqués de presse

6 janvier 2016

AGTC et BCM Families Foundation annoncent leur collaboration pour développer une thérapie génique basée sur AAV pour le Monochromatisme à Cônes Bleus (BCM)

GAINESVILLE, Fla., JUPITER, Fla., et CAMBRIDGE, Mass. – 06 Janvier 2016 – La Société de Technologies Génétique appliquée (Nasdaq : AGTC), La société de Biotechnologie conduisant des travaux cliniques avec associations d’Adeno Virus (AAV) en thérapie génétique pour le traitement de rare affections oculaire, et la fondation à but non lucratif BCM Families Foundation, dont le but est le traitement de la maladie Blue Cone Monochromacy (BCM), annoncent aujourd’hui leur collaboration pour développer une nouvelle thérapie génie basée sur les AAV, pour le traitement de certaines affections.

L’achromatopsie X, ou monochromatisme à cônes bleus, est une maladie génétique rare de la rétine qui affecte presque exclusivement les hommes. C’est une maladie héréditaire du chromosome X qui se manifeste par un dysfonctionnement des cônes rétinien. Le BCM (Blue Cone Monochromacy) peut altérer l’acuité visuelle, la perception des couleurs, et la photosensibilité. Elle peut également générer une myopie infantile avec nystagmus. Ces manifestations sont similaires à celle observées dans les cas d’achromatopsie, conséquentes à la mutation des gènes CNGB3 ou CNA3, AGTC a conduit le développement d’activités cliniques pour chacune de ces mutations.

La BCM Families Foundation est profondément engagée dans le développement de recherches scientifiques biomédicales qui pourraient amener aux traitements et à la guérison du BCM. “Nous sommes très heureux d’annoncer notre partenariat avec AGTC, un leader dans le traitement ophtalmologique par thérapie génie”, dit le Docteur Renata Sarno, présidente de la BCM Families Foundation. “AGTC à une grande expertise dans l’optimisation et la production de nouvelles thérapies basées sur les AAV pour le traitement des maladies rétiniennes héréditaires, et nous sommes enchantés de travailler mutuellement avec le but commun de proposer des traitements pour les personnes souffrant de BCM”.

Dans le cadre de cette collaboration, la BCM Families Foundation partagera avec AGTC les informations d’études cliniques qu’elle a produites au travers de ses recherches, et également fournir aux patients un soutien pour accéder a AGTC. AGTC sera responsable de développer et de concevoir les aspects cliniques du projet, ainsi que de son exécution.

“Nous sommes fier de nos nombreuses collaborations entre les groupements de patients et nos organisations de recherches, et nous sommes honorés de reconnaitre la BCM Families Foundation comme un nouveau partenaire. Ce nouveau développement commun complète nos recherches actuelles sur les achromatopsies, et en utilisera des composantes” nous dit Sue Washer, présidente et PDG de AGTC. “ La BCM Families Foundation, possède une grande connaissance de la maladie, combinée à nos ressources technologiques, elles ont le potentiel de faire la différence dans la vie des patients de cette communauté ignorée”.

A propos de la BCM Families Foundation
La mission de la BCM Families Foundation est de supprimer la maladie du BCM (Blue Cone Monochomacy) en s’associant aux recherches biomédicales scientifiques les plus prometteuses, afin de produire un médicament. La BCM Families Foundation est une association américaine à but non-lucratif fondée en mai 2014 par des familles affectées par la maladie de la monochromatie au bleu. Cliquez sur ce lien pour en apprendre davantage:http://www.blueconemonochromacy.org/.

A propos d’ AGTC
AGTC est une société de Biotechnologie qui utilise des thérapies géniques propriétaires pour développer des produits destinés à transformer la vie des patients qui souffrent d’affections ophtalmologiques sévères. AGTC est un des leaders des recherches sur les maladies héréditaires orphelines des yeux, créé par des mutations génétiques qui affectent significativement les fonctions de la vision et qui ne disposent actuellement pas de traitements.
AGTC utilise six différents programmes ophtalmologiques sur cinq cibles (chromosome X retinoschisis (XLRS), chromosome X retinis pigmentosa (XLRP), achromatopsie, dégénérescence maculaire liée à l’âge, et monochromatie au bleu), plus un programme non ophtalmologique (alpha-1 déficience d’antitrypsin) et de nombreux indicateurs additionnels significatifs. AGTC utilise une approche de haut niveau de ciblage, en sélectionnant et en concevant ses propres solutions, et en choisissant de développer des thérapies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, cliniquement réalisables et potentiellement commercialisables. AGTC dispose d’un portfolio de propriétés intellectuelles significatifs et une expertise dans la conception produits de thérapies géniques incluant des protéines capsides, promouvant les cassettes d’expression, comme les expertises dans la formulation, la fabrication et la délivrance de produits de thérapies géniques.

Déclaration prospectives
Ce contenu est relatif aux déclarations prospectives aux plans, hypothèses et estimations futures d’ AGTC. Ces déclarations répondent à plusieurs questions, incluant sans en être limités : les bénéfices anticipés du partenariat entre AGTC et la BCM Families Foundation. Cette prospection inclue toutes les déclarations qui ne sont pas des faits historiques et qui peuvent être identifiés par les termes comme : “anticipés”, “croire”, “pouvoir”, “recherchez”, “avoir l’intention”, “avoir la possibilité”, “planifier”, “potentiel”, “prédictions”, “projets”, “devrait”, “seront”, “voudrait” ou les expressions similaires et leurs formes négatives. Les résultats actuels peuvent matériellement différer de ceux discutés dans les déclarations prospectives, due à un grand nombre de facteurs, ce qui inclus, mais n’est pas limité à : aucune thérapie génique n’a été approuvée aux Etats Unis et AGTC repose sur les tiers pour conduire, superviser et monitorer les essais cliniques et pour conduire certains aspects de l’industrialisation des produits et du protocole de développement; l’augmentation des examens réglementaires de thérapie génique et de recherche génétique peut nuire à la perception des produits d’AGTC par le public ou également affecter les possibilités pour AGTC de réaliser ses affaires. D’autres facteurs peuvent produire des résultats qui différent de ceux décrit dans les déclarations prospectives, ceux-ci sont listé dans le titre “Item 1A—Risk Factors” dans le rapport annuel officiel de AGTC sur le formulaire 10-K pour l’exercice fiscal terminé le 30 juin, 2015, tel que déposé auprès de la SEC. En fonction de ces incertitudes, vous ne devez pas vous fier indûment a ces déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives sont représentatives d’un plan de management estimé selon les hypothèses et les croyances en date de la parution de ce document. Excepté sur demande de la loi, AGTC n’assume aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives, ou de mettre à jour les raisons selon lesquelles les résultats pourraient différer de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives, même si de nouvelles informations sont disponibles dans le futur.
CONTACTS AGTC IR/PR:
David Carey (IR) or Danielle Lewis (PR)
Lazar Partners Ltd.
T: (212) 867-1768 or (212) 843-0211
dcarey@lazarpartners.com or dlewis@lazarpartners.com

CONTACTS AGTC CORPORATE:
Larry Bullock
Chief Financial Officer
Applied Genetic Technologies Corporation
T: (386) 462-2204
lbullock@agtc.com

Stephen Potter
Chief Business Officer
Applied Genetic Technologies Corporation
T: (617) 413-2754
spotter@agtc.com

CONTACT BCM FAMILIES FOUNDATION PR:
Kay McCrary
BCMFF Board Secretary
BCM Families Foundation
T: (803) 479-3605
kaymccrary@bcmfamilies.org
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Thank you to Erik for the French translation !
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Links:

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