6 Gennaio 2016,
AGTC e BCM Families Foundation annunciano una collaborazione per sviluppare una terapia genica basata sui virus adeno-‐associati (AAV) per il Monocromatismo dei Coni Blu.
GAINESVILLE, Florida, JUPITER, Florida, e CAMBRIDGE, Massachusetts – 6 Gennaio 2016 -‐ Applied Genetic Technologies Corporation (Nasdaq: AGTC), una società nel settore delle biotecnologie impegnata nella conduzione di trial clinici sull’uomo per il test delle terapie geniche con virus adeno-‐associati (AAV) per il trattamento delle malattie rare della vista, e la BCM Families Foundation, un’organizzazione non-‐profit che ha lo scopo di trovare una cura per il Monocromatismo dei Coni Blu (BCM), hanno annunciato oggi una collaborazione per sviluppare una terapia genica per questa malattia.
Il monocromatismo dei coni blu, noto anche come acromatopsia X-‐linked, è una malattia genetica rara della retina che colpisce quasi esclusivamente persone di sesso maschile. È una malattia ereditaria legata al cromosoma X che si manifesta con una disfunzione parziale dei coni della retina e può causare ridotta acuità visiva, visione dei colori alterata, fotosensibilità, miopia e nistagmo in età infantile. Queste sintomi sono simili a quelle dell’acromatopsia, causata da mutazioni nel gene CNGB3 o CNGA3, per ciascuno dei quali la AGTC ha un’attività di sviluppo clinico in corso.
“La BCM Families Foundation è fortemente impegnata nella scoperta e nello sviluppo delle ricerche biomediche e scientifiche che possano portare a un trattamento o ad una cura per il BCM. Siamo entusiasti di annunciare questa partnership con AGTC, leader nella terapia genica oftalmica”, ha detto la dott.ssa Renata Sarno, Presidente della BCM Families Foundation. “AGTC ha una profonda esperienza nell’ottimizzazione e nella produzione di nuove terapie per il trattamento di malattie ereditarie della retina basate sui virus AAV e siamo entusiasti di lavorare insieme al nostro obiettivo comune di offrire una possibilità di trattamento per le persone affette da BCM.”
Nell’ambito della collaborazione, la BCM Families Foundation condividerà con AGTC i dati provenienti da studi scientifici e clinici che sono stati generati grazie al suo supporto alla ricerca, e fornirà i contatti con i pazienti e il sostegno alla sperimentazione clinica. AGTC sarà responsabile per lo sviluppo del prodotto e di aspetti della progettazione e dell’esecuzione del programma clinico.
“Siamo orgogliosi delle nostre numerose e lunghe collaborazioni con le associazioni di pazienti e con le organizzazioni di ricerca e siamo onorati di riconoscere la BCM Families Foundation come un nuovo partner. Questo nuovo programma di co-‐sviluppo completa la nostra continua ricerca e sviluppo per l’acromatopsia e utilizzerà molti degli stessi componenti del prodotto “, ha detto Sue Washer, Presidente e CEO di AGTC. “La profonda conoscenza della BCM da parte della BCM Families Foundation, in combinazione con le nostre risorse e la nostra tecnologia, ha il potenziale per fare una reale differenza nella vita dei pazienti di questa comunità ancora senza una cura.”
La BCM Families Foundation
La missione delle BCM Families Foundation è quella di sradicare il Monocromatismo dei Coni Blu sostenendo la ricerca biomedica e scientifica più promettente, nel tentativo di trovare una cura. La BCM Families Foundation è un’organizzazione non-‐profit statunitense che è stata
fondata nel maggio del 2014 da famiglie colpite dal Monocromatismo dei Coni Blu. Per ulteriori informazioni si può visitare il sito web https://www.blueconemonochromacy.org/.
AGTC
AGTC è una società biotecnologica che si occupa di ricerca in ambito clinico e che utilizza una piattaforma proprietaria per sviluppare prodotti di terapia genica progettati per trasformare la vita dei pazienti affetti da malattie gravi in oftalmologia. I prodotti della AGTC destinati alla sperimentazione clinica si rivolgono alle malattie orfane ereditarie dell’occhio, causate da mutazioni in un singolo gene che influenzano in modo significativo la funzione visiva e che attualmente sono prive di trattamenti medici efficaci.
La catena di produzione di AGTC include sei programmi di sviluppo in oftalmologia rivolti verso cinque obiettivi (la retinoschisis X-‐linked, XLRS, la retinite pigmentosa X-‐linked, XLRP, l’acromatopsia, la degenerazione maculare (WET) legata all’età e ora il monocromatismo dei coni blu) oltre ad un programma di sviluppo per una malattia non oftalmica (alfa-‐1 antitripsina) e allo sviluppo di dati proof-‐of-‐concept in molteplici indicazioni supplementari. AGTC impiega un approccio altamente mirato per la selezione e la progettazione dei suoi prodotti destinati alla sperimentazione clinica, scegliendo di sviluppare terapie per le indicazioni che hanno un elevato bisogno medico ancora non soddisfatto, la fattibilità clinica e un potenziale commerciale. AGTC ha un significativo portafoglio di proprietà intellettuali e la competenza nella progettazione di prodotti di terapia genica tra cui capsidi, promotori ed “expression cassette”, così come, esperienza nella formulazione, produzione e consegna fisica dei prodotti di terapia genica.
Dichiarazioni Previsionali
Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che riflettono piani, stime, ipotesi e convinzioni di AGTC. Queste dichiarazioni si riferiscono ad una serie di questioni, tra cui, ma non solo: i benefici previsti per AGTC della sua partnership con la BCM Families Foundation. Le dichiarazioni previsionali comprendono tutte le dichiarazioni che non sono fatti storici e possono essere identificate da termini come “anticipa”, “ritiene”, “potrebbe”, “cerca”, “stima”, “si aspetta”, “intende”, “può”,” pianifica “,”potenziale”, “prevede”, “progetti”, “dovrebbe”, “sarà”, “potrebbe” o espressioni simili e le negazioni di tali termini. I risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli discussi nelle dichiarazioni previsionali, a causa di una serie di fattori importanti, che includono, ma non sono limitati ai seguenti: nessun prodotto di terapia genica è stato approvato negli Stati Uniti e AGTC non è può prevedere quando e se otterrà l’approvazione regolamentare per commercializzare un prodotto candidato; AGTC si affida a terzi per condurre, supervisionare e monitorare le sue sperimentazioni cliniche e per condurre alcuni aspetti della sua produzione di prodotti e lo sviluppo del protocollo; e un maggiore controllo regolamentare della terapia genica e della ricerca genetica potrebbe danneggiare la percezione pubblica dei prodotti candidati di AGTC o influenzare negativamente la capacità di AGTC di svolgere la propria attività.
Ulteriori fattori che potrebbero determinare che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli descritti nelle dichiarazioni previsionali sono esposti sotto il titolo “Item 1A—Risk Factors” nella Relazione Annuale di AGTC sul modulo 10-‐K per l’anno fiscale conclusosi il 30 giugno 2015 , come depositato presso la SEC. Date queste incertezze, non si deve fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali. Inoltre, le dichiarazioni previsionali rappresentano i piani del management, stime, ipotesi e convinzioni unicamente in essere alla data del presente comunicato. Salvo quanto previsto dalla legge, AGTC non si assume alcun obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali pubblicamente o di aggiornare le ragioni per cui i risultati effettivi potrebbero differire materialmente da quelli anticipati in queste dichiarazioni previsionali, anche se nuove informazioni saranno disponibili in futuro.
CONTATTI AGTC IR/PR:
David Carey (IR) or Danielle Lewis (PR)
Lazar Partners Ltd.
T: (212) 867-1768 or (212) 843-0211
dcarey@lazarpartners.com or dlewis@lazarpartners.com
CONTATTI AGTC CORPORATE:
Larry Bullock
Chief Financial Officer
Applied Genetic Technologies Corporation
T: (386) 462-2204
lbullock@agtc.com
Stephen Potter
Chief Business Officer
Applied Genetic Technologies Corporation
T: (617) 413-2754
spotter@agtc.com
CONTATTI BCM FAMILIES FOUNDATION PR:
Kay McCrary
BCMFF Board Secretary
BCM Families Foundation
T: (803) 479-3605
kaymccrary@bcmfamilies.org
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Links:
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– Virtual Strategy
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