Januar 6, 2016
AGTC und BCM Families Foundation kündigen ihre Zusammenarbeit zur Entwicklung einer Gentherapie basierend auf adeno-assoziierten Viren (AAV) bei Blauzapfenmonochromasie an.
GAINESVILLE, Florida, JUPITER, Florida und CAMBRIDGE, Massachusetts – 6. Januar 2016 – Applied Genetic Technologies Corporation (Nasdaq: AGTC), ein auf dem Gebiet der Biotechnologie tätiges Unternehmen, das klinische Studien am Menschen zur Erprobung der Gentherapie mit adeno-assoziierten Viren (AAV) bei der Behandlung von seltenen Augenkrankheiten durchführt, und BCM Families Foundation, eine gemeinnützige Organisation, deren Zweck die Suche nach Behandlungsmethoden für Blauzapfenmonochromasie (BCM) ist, haben heute ihre Zusammenarbeit bei der Entwicklung einer Gentherapie für diese Krankheit angekündigt.
Blauzapfenmonochromasie, auch X-chromosomale Achromatopsie genannt, ist eine seltene genetische Netzhauterkrankung, die ausschließlich Personen männlichen Geschlechts betrifft. Es handelt sich um eine an das X-Chromosom gebundene Erbkrankheit, die sich in einer teilweisen Funktionsstörung der Netzhautzapfen äußert und zum Verlust der Sehschärfe, eingeschränkter Farbwahrnehmung, Lichtüberempfindlichkeit, Kurzsichtigkeit und Nystagmus im Kindesalter führen kann. Die Symptome sind ähnlich wie bei Achromatopsie, welche durch Mutation der Gene CNGB3 oder CNGA3 hervorgerufen wird. Bezüglich beider Gene werden von AGTC derzeit klinische Entwicklungsstudien durchgeführt.
„Die BCM Families Foundation setzt sich in hohem Maße für die wissenschaftliche, biomedizinische Forschung ein, um therapeutische Verfahren zur Behandlung von BCM zu entwickeln. Wir freuen uns sehr, die Zusammenarbeit mit AGTC, einem führenden Unternehmen für die gentherapeutische Behandlung von Augenkrankheiten ankündigen zu dürfen”, sagt Dr. Renata Sarno, Präsidentin der BCM Families Foundation. „AGTC besitzt weitreichende Erfahrungen bei der Optimierung und Entwicklung von neuen Therapien zur Behandlung von Erbkrankheiten der Netzhaut unter Einsatz von AAV-Viren. Wir sind glücklich, mit AGCT an unserem gemeinsamen Ziel, eine Behandlungsmethode für Menschen mit BCM zu entwickeln, zusammenzuarbeiten.“
Im Rahmen dieser Zusammenarbeit wird BCM Families Foundation mit AGTC die Daten aus den wissenschaftlichen und klinischen Studien austauschen, die mit Hilfe ihrer Unterstützung bei der Forschung erarbeitet wurden, Kontakte zu Patienten vermitteln und die klinische Erprobung unterstützen. Die Aufgabe von AGTC wird hingegen die Entwicklung des Produkts und sämtlicher Aspekte im Zusammenhang mit der Planung und der Durchführung des klinischen Programms sein.
„Wir sind stolz auf unsere langjährige Zusammenarbeit mit zahlreichen Patientenverbänden und Forschungseinrichtungen und es ehrt uns, BCM Families Foundation als neuen Partner begrüßen zu dürfen. Dieses neue Programm der Ko-Entwicklung vervollständigt unsere ständige Forschungs- und Entwicklungstätigkeit auf dem Gebiet der Achromatopsie, wobei zahlreiche Bestandteile des Produkts verwendet werden“, meint Sue Washer, Präsidentin und Geschäftsführerin von AGTC. „Die gründlichen Kenntnisse über BCM der BCM Families Foundation, verbunden mit unseren Ressourcen und unserer Technologie bilden ein Potential, welches das Leben der Patienten dieser Gemeinschaft, für die es bislang keine Behandlungsmöglichkeiten gab, entscheidend verändern kann.“
BCM Families Foundation
BCM Families Foundation hat es sich zur Aufgabe gemacht, die Blauzapfenmonochromasie zu beseitigen, indem sie Erfolg versprechende, biomedizinische Forschungsarbeiten unterstützt, die auf die Entwicklung einer Therapie gerichtet sind. BCM Families Foundation ist eine gemeinnützige Organisation, die im Mai 2014 von Familien gegründet wurde, deren Angehörige an Blauzapfenmonochromasie leiden. Weitere Informationen finden sie auf der Website https://www.blueconemonochromacy.org/.
AGTC
AGTC ist ein Biotechnologie-Unternehmen, das klinische Forschung betreibt und über eine Eigentumsplattform zur Entwicklung von gentherapeutischen Produkten verfügt, um das Leben von Patienten, die an schweren Augenerkrankungen leiden, zu verändern. Die Produkte von AGTC, die für die klinische Erprobung bestimmt sind, beziehen sich auf seltene Erbkrankheiten des Auges, die durch Mutationen eines einzelnen Gens hervorgerufen werden und das Sehvermögen erheblich beeinträchtigen, für welche es derzeit noch keine wirksame Behandlung gibt.
Die Produktionskette bei AGTC umfasst sechs ophthalmologische Entwicklungsprogramme mit fünf Zielen (X-chromosomale Retinoschisis, XLRS, X-chromosomale Retinitis pigmentosa, XLRP, Achromatopsie, altersbedingte (feuchte) Makuladegeneration und nun auch Blauzapfenmonochromasie) sowie ein Entwicklungsprogramm für eine nicht-ophthalmologische Krankheit (Alpha-1 Antitrypsinmangel) einschließlich der Ausarbeitung von Daten zum Konzeptnachweis (proof-of-concept) bei zahlreichen zusätzlichen Hinweisen. AGTC geht bei der Auswahl und Entwicklung seiner Produkte für die klinische Erprobung sehr zielgerichtet vor, indem Therapieansätze bevorzugt für jene Krankheiten entwickelt werden, die einen hohen, noch ungelösten Therapiebedarf haben und sich darüber hinaus durch klinische Umsetzbarkeit und kommerzielles Potenzial auszeichnen. AGTC verfügt über einen beachtlichen Bestand an geistigem Eigentum und Kompetenz bei der Entwicklung von gentherapeutischen Produkten, u. a. Kapside, Promoter und Expressionskassetten, und darüber hinaus Erfahrung bei der Formulierung, Herstellung und Auslieferung von gentherapeutischen Produkten.
Haftungsausschluss
Diese Pressemitteilung enthält vorläufige Erklärungen, die basierend auf Plänen, Schätzungen, Vermutungen und Annahmen von AGTC vorgenommen wurden. Die Erklärungen beziehen sich auf eine Reihe von Themen, u .a. den von AGTC aus der Zusammenarbeit mit der BCM Families Foundation erwarteten Nutzen. Die vorausblickenden Aussagen umfassen all jene Aussagen, die nicht auf historischen Fakten basieren und an Begriffen wie „antizipiert“, „erachtet“, „könnte“, „versucht“, „schätzt“, „erwartet“, „beabsichtigt“, „kann“, „plant“, „Potenzial“, „sieht vor“, „Projekte“, „müsste“, „wird sein“, „könnte“ bzw. ähnlichen Begriffen und deren Verneinungen zu erkennen sind. Die tatsächlich erreichten Ergebnisse könnten aufgrund einiger bedeutender Faktoren von den in den vorausblickenden Aussagen dargelegten abweichen, wozu u. a., aber nicht ausschließlich folgende zählen: Keines der gentherapeutischen Produkte wurde in den Vereinigten Staaten von Amerika getestet und AGTC ist nicht in der Lage vorauszusehen, ob und wann die vorgeschriebene Genehmigung für das Inverkehrbringen eines bestimmten Produkts erteilt wird. AGTC bedient sich Dritter zur Durchführung, Beaufsichtigung und Überwachung seiner klinischen Studien sowie zur Durchführung bestimmter Aspekte der Herstellung von Produkten und Ausarbeitung von Protokollen. Eine strengere gesetzliche Kontrolle der Gentherapie und Genforschung könnten die öffentliche Wahrnehmung der betreffenden Produkte von AGTC beeinträchtigen oder die Fähigkeit von AGTC zur Ausübung seiner Tätigkeit negativ beeinflussen.
Weitere Faktoren, die zu einer Abweichung der tatsächlichen von den in den vorausblickenden Aussagen beschriebenen Ergebnissen führen könnten, sind im Abschnitt „Item 1A—Risk Factors“ (Punkt 1A — Risikofaktoren) des Jahresberichts von AGTC über das Modul 10-K für das per 30. Juni 2015 abgeschlossene Steuerjahr dargelegt, der bei der SEC hinterlegt ist. Angesichts dieser Ungewissheiten sollte man sich nicht zu sehr auf die vorausblickenden Aussagen verlassen. Darüber hinaus sind die vorausblickenden Aussagen als Pläne der Geschäftsführung, Schätzungen, Annahmen und Meinungen anzusehen, die ausschließlich zum Zeitpunkt dieser Presseerklärung vorliegen. Vorbehaltlich der gesetzlichen Bestimmungen übernimmt AGTC keinerlei Verpflichtung zur öffentlichen Aktualisierung dieser Erklärungen bzw. zur Aktualisierung der Gründe für eventuelle Abweichungen der tatsächlich erzielten von den in den vorausblickenden Aussagen antizipierten Ergebnissen, selbst dann, wenn in Zukunft neue Informationen hierüber zur Verfügung stehen sollten.
KONTAKTPERSONEN BEI AGTC IR/PR:
David Carey (IR) or Danielle Lewis (PR)
Lazar Partners Ltd.
T: (212) 867-1768 or (212) 843-0211
dcarey@lazarpartners.com or dlewis@lazarpartners.com
KONTAKTPERSONEN BEI AGTC CORPORATE:
Larry Bullock
Chief Financial Officer
Applied Genetic Technologies Corporation
T: (386) 462-2204
lbullock@agtc.com
Stephen Potter
Chief Business Officer
Applied Genetic Technologies Corporation
T: (617) 413-2754
spotter@agtc.com
KONTAKTPERSONEN BEI BCM FAMILIES FOUNDATION PR:
Kay McCrary
BCMFF Sekretär
BCM Families Foundation
T: (803) 479-3605
kaymccrary@bcmfamilies.org
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Links:
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